Минздрав РФ выдало регистрационное удостоверение нидерландской компании Genzyme Europe (Genzyme принадлежит Sanofi с 2011 года) на препарат "Зенпозайм" (олипудаза альфа), предназначенный для лечения редкого генетического заболевания - болезни Ниманна-Пика A/B и B типов. В 2023 году это заболевание было включено в список состояний, на лечение которых предоставляются средства из бюджета госфонда "Круг добра".

Характерные симптомы заболевания включают увеличение селезенки или печени, нарушение функции легких с частыми легочными инфекциями и другие проявления. Ранее в России таким пациентам назначалась поддерживающая терапия для облегчения отдельных симптомов.

Инфузии "Зенпозайма", которые необходимо вводить каждые две недели, благодаря ферменту олипудаза альфа снижают накопление сфингомиелина в органах пациентов с дефицитом кислой сфингомиелиназы. Этот препарат является единственным одобренным на данный момент методом лечения проявлений дефицита кислой сфингомиелиназы, не связанных с центральной нервной системой (болезнь Ниманна-Пика).

В 2022 году препарат был одобрен в США и Европе в качестве первого специфического лечения болезни Ниманна-Пика. Его эффективность была подтверждена в рандомизированном плацебо-контролируемом исследовании с участием 31 пациента. Исследования показали, что препарат способен уменьшить размеры селезенки и печени, а также улучшить функцию легких.

По материалам СМИ